Fondée en 2015, Urania Therapeutics est une entreprise biopharmaceutique française privée experte dans l’identification et le développement de composés de translecture selon une approche de « structure-based-drug design (SBDD) ». Cette nouvelle approche thérapeutique est applicable quel que soit le gène concerné, contrairement aux thérapies géniques qui ciblent chacune un gène particulier.
La société ambitionne de développer des traitements novateurs pour un grand nombre de maladies monogéniques, telles que la myopathie de Duchenne et la mucoviscidose, ainsi que certains cancers causés par des mutations non-sens, notamment grâce à une approche de médecine personnalisée.
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